BICISTRONIC AAV VECTOR FOR RNA INTERFERENCE IN ALS (Englisch)

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The present invention relates to a bicistronic expression vector for silencing a gene specifically in astrocytes and neurons, comprising two expression cassettes comprising a first and a second silencer sequence, respectively, wherein the expression of said first silencer sequence within astrocytes is regulated by an astrocyte-specific promoter and the expression of said second silencer sequence within neurons is regulated by a neuron-specific promoter. In a preferred embodiment, said first and second silencer sequences are SOD1 silencer sequences. Pharmaceutical composition comprising said bicistronic vector and the use of the same in the treatment of motoneuron diseases are further described.

La présente invention concerne un vecteur d'expression bicistronique pour le silençage d'un gène spécifiquement dans les astrocytes et les neurones, ledit vecteur comprenant deux cassettes d'expression comprenant respectivement une première et une seconde séquence de silençage, l'expression de ladite première séquence de silençage dans les astrocytes étant régulée par un promoteur spécifique aux astrocytes et l'expression de ladite seconde séquence de silençage dans les neurones étant régulée par un promoteur spécifique aux neurones. Dans un mode de réalisation préféré, lesdites première et seconde séquences de silençage sont des séquences de silençage SOD1. L'invention concerne également une composition pharmaceutique comprenant ledit vecteur bicistronique et son utilisation dans le traitement de maladies du motoneurone.

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Dokumentinformationen

  • Titel:
    BICISTRONIC AAV VECTOR FOR RNA INTERFERENCE IN ALS
  • Weitere Titelangaben:
    VECTEUR AAV BICISTRONIQUE DESTINÉ À INTERFÉRER AVEC L'ARN DANS LA MALADIE DE CHARCOT
  • Patentnummer:
    WO2017013252
  • Anmeldedatum:
    2016-07-22
  • Patentanmelder:
  • Patentfamilie:
  • Autor / Urheber:
  • Verlag:
    Europäisches Patentamt
  • Erscheinungsjahr:
    2015
  • Medientyp:
    Patent
  • Format:
    Elektronische Ressource
  • Sprache:
    Englisch
  • Klassifikation:
    IPC:    C12N Mikroorganismen oder Enzyme, MICROORGANISMS OR ENZYMES

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